PEMAZYRE^® est une thérapie ciblée par voie orale indiquée en monothérapie pour le traitement des adultes atteints d’un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du gène du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2), dont la maladie a progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieure. ⁽¹⁾

Place de Pemazyre^® dans la stratégie thérapeutique :

Considérant :
- les données limitées d’efficacité disponibles reposant sur les résultats d’une étude de phase II non comparative, alors qu’une comparaison à la chimiothérapie par FOLFOX était possible en deuxième ligne,
- les événements indésirables fréquents, sévères et pour certains inhabituels (troubles du métabolisme du phosphore, décollements rétiniens),

La Commission de la Transparence considère qu’en l’état actuel des données, Pemazyre^® (pemigatinib) est une option de traitement uniquement pour les patients ayant un cholangiocarcinome intrahépatique avec fusion ou réarrangement de FGFR2 à partir de la deuxième ligne et qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie par FOLFOX. Dans ce contexte, un schéma allégé de chimiothérapie tels que le protocole LV5FU2 demeure également comme autre option thérapeutique. ⁽²⁾

Références bibliographiques
1. RCP PEMAZYRE^®
2.HAS-Avis de la commission de transparence PEMAZYRE^®-Version en vigueur