Site réservé aux professionnels de santé exerçant en France
PEMAZYRE® est une thérapie ciblée par voie orale indiquée en monothérapie pour le traitement des adultes atteints d’un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du gène du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2), dont la maladie a progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieure. (1)
Place de Pemazyre® dans la stratégie thérapeutique :
Considérant :
- les données limitées d’efficacité disponibles reposant sur les résultats d’une étude de phase II non comparative, alors qu’une comparaison à la chimiothérapie par FOLFOX était possible en deuxième ligne,
- les événements indésirables fréquents, sévères et pour certains inhabituels (troubles du métabolisme du phosphore, décollements rétiniens),
La Commission de la Transparence considère qu’en l’état actuel des données, Pemazyre® (pemigatinib) est une option de traitement uniquement pour les patients ayant un cholangiocarcinome intrahépatique avec fusion ou réarrangement de FGFR2 à partir de la deuxième ligne et qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie par FOLFOX. Dans ce contexte, un schéma allégé de chimiothérapie tels que le protocole LV5FU2 demeure également comme autre option thérapeutique. (2)
Références bibliographiques
1. RCP PEMAZYRE®
2.HAS-Avis de la commission de transparence PEMAZYRE®-Version en vigueur